محققان مؤسسه سنتنری در استرالیا به کشف مهمی دست یافته‌اند که می‌تواند درمان هموفیلی A را بهبود بخشد. این مطالعه که در مجله Blood Advances منتشر شده است، نشان می‌دهد که چرا برخی بیماران نسبت به درمان‌های رایج مقاومت نشان می‌دهند.
هموفیلی A یک اختلال ژنتیکی است که به دلیل کمبود پروتئین انعقادی فاکتور VIII (FVIII) باعث اختلال در لخته شدن خون می‌شود. درمان استاندارد شامل تزریق منظم FVIII است، اما در برخی بیماران، سیستم ایمنی بدن این پروتئین را به‌عنوان عامل بیگانه شناسایی کرده و آنتی‌بادی‌هایی تولید می‌کند که اثر درمان را خنثی می‌کنند.
پژوهشگران دریافته‌اند که FVIII همیشه تمام پیوندهای دی‌سولفیدی خود را که برای حفظ ساختار پایدار آن ضروری هستند، تشکیل نمی‌دهد. در نتیجه، پروتئین ممکن است به اشکال متفاوتی درآید که احتمال تحریک پاسخ ایمنی را افزایش می‌دهد.
"تحقیقات ما نشان داد که آنتی‌بادی‌های بیماران تمایل دارند به این اشکال جایگزین FVIII متصل شوند و عملکرد درمان را مختل کنند."
— دکتر دیگو بوترا، نویسنده اصلی مطالعه
افق‌های جدید در طراحی درمان‌های پایدارتر
بر اساس این یافته‌ها، می‌توان FVIII را به گونه‌ای مهندسی کرد که پیوندهای دی‌سولفیدی پایدارتر و ساختار منسجم‌تری داشته باشد. این امر می‌تواند منجر به تولید نسخه‌هایی از FVIII شود که کمتر توسط سیستم ایمنی شناسایی شده و اثربخشی بیشتری دارند.
"این کشف نه تنها برای هموفیلی A بلکه برای سایر درمان‌های مبتنی بر پروتئین نیز اهمیت دارد، زیرا نشان می‌دهد که درک ساختارهای مختلف پروتئین‌های درمانی کلید بهبود ایمنی و اثربخشی آن‌هاست."
— پروفسور فیلیپ هاگ، نویسنده ارشد مطالعه
نتیجه‌گیری
این مطالعه گامی مهم در جهت درک بهتر مقاومت درمانی در بیماران هموفیلی A است و می‌تواند به توسعه درمان‌های مؤثرتری منجر شود.
منبع:
Medical Xpress. (2025, May 28). Discovery could improve treatment for people with hemophilia A. Retrieved from
