گامی نوین در درمان هدفمند اختلالات عصبی
دانشمندان با حمایت مالی مؤسسه ملی سلامت ایالات متحده، موفق به توسعه مجموعه‌ای پیشرفته از سامانه‌های انتقال ژن شده‌اند که می‌توانند با دقت بسیار بالا، مواد ژنتیکی را به انواع خاصی از سلول‌های عصبی در مغز و نخاع منتقل کنند. این فناوری جدید، امیدهای تازه‌ای برای درمان‌های دقیق و ایمن در زمینه بیماری‌های عصبی ایجاد کرده است؛ در حالی که روش‌های فعلی، عمدتاً تنها علائم بیماری‌ها را مدیریت می‌کنند.
چگونه این فناوری کار می‌کند؟
این سامانه‌ها از ویروس‌های آدنو-مرتبط ساده‌شده (AAV) استفاده می‌کنند تا بسته‌های ژنتیکی را به نواحی خاصی از مغز و نخاع انتقال دهند. این فناوری نه‌تنها قابلیت استفاده در انسان را دارد، بلکه برای گونه‌های مختلف جانوری و حتی نمونه‌های بافتی انسانی (مانند نمونه‌های حاصل از جراحی مغز) نیز قابل استفاده است.
به گفته دکتر جان نای، مدیر برنامه «ابتکار مغز» در NIH:
> «این سامانه‌ها مانند یک کامیون تحویل ژنتیکی هستند که بسته‌های اختصاصی را در محله‌های خاص سلول‌های مغزی و نخاعی تحویل می‌دهند.»
قابلیت‌های منحصر به‌فرد این پلتفرم:
هدف‌گیری دقیق انواع نورون‌ها، از جمله نورون‌های تحریکی، مهاری، نورون‌های حرکتی نخاع و سلول‌های عروقی مغز
امکان دسترسی به نواحی حساس مانند قشر پیش‌پیشانی که نقش کلیدی در تصمیم‌گیری و توانمندی‌های شناختی دارد
استفاده از هوش مصنوعی برای شناسایی "سوئیچ‌های ژنی" (Enhancers) که موجب فعال‌سازی ژن‌ها در سلول‌های خاص می‌شوند
تأثیر این فناوری در تحقیقات و درمان:
این ابزار نوآورانه به پژوهشگران اجازه می‌دهد مسیرهای ارتباطی در مغز و نخاع را بررسی و در صورت نیاز، فعال یا خاموش کنند. کاربردهای بالقوه آن شامل درمان اختلالات عصبی و روان‌پزشکی مانند:
صرع
بیماری پارکینسون
آلزایمر
هانتینگتون
اسکلروز جانبی آمیوتروفیک (ALS)
اختلالات خلقی و شناختی
آینده درمان‌های ژنتیکی
پیش‌تر، درمان‌هایی مبتنی بر AAV مانند Zolgensma برای بیماری‌های جدی نظیر آتروفی عضلانی نخاعی تایید شده‌اند. فناوری جدید اما، مسیر را برای درمان‌های هدفمندتر و ایمن‌تر در مغز هموار می‌کند، به‌گونه‌ای که تنها سلول‌های آسیب‌دیده تحت تأثیر قرار گیرند.
منابع و دسترسی:
این ابزارها از طریق مراکزی چون Addgene برای پژوهشگران در دسترس است و همراه با راهنماهای استفاده و استانداردهای عملکردی ارائه شده‌اند
